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艺妙神州与仁源欣生达成基于纳米鼠平台开发CAR-T药物的合作

近日,北京艺妙神州医药科技有限公司(简称“艺妙神州”)和北京仁源欣生生物科技有限公司(简称“仁源欣生”)宣布达成合作协议,艺妙神州将凭借其自主研发的基因细胞药物技术平台,结合仁源欣生独有的纳米鼠和人源纳米鼠平台,筛选双方约定靶点的纳米抗体序列,共同开发治疗恶性肿瘤创新型的CAR-T药物。

艺妙神州拥有整套基因细胞药物自主技术平台,掌握基因细胞药物研发、生产和商业化的核心技术。公司自主研发的新一代CAR-T技术,在业内率先实现全流程无血清、基因载体规模化制备、高生产成功率、CAR-T体内持久长效的特点,显著提高了产品的疗效性及安全性。公司具备一站式的基因细胞药物研发、生产和质量体系,研发管线具有10余款针对血液瘤和实体瘤的基因细胞药物,并已获得3项临床试验批件。

仁源欣生建立了全球领先的大片段基因组编辑技术,通过该技术已成功构建出多种单域抗体的小鼠模型,包括含有鼠单域抗体的纳米鼠和含有人单域抗体的人源纳米鼠;并结合自有的高通量的抗体筛选平台,能快速获得高亲和力和高特异的纳米抗体,为开发双抗、多抗、CAR-T/NK、双抗ADC等多种药物形式提供更多的优势纳米抗体。

双方优势互补,联手推进新型CAR-T细胞治疗药物的创新开发工作,尽快研发、生产出疗效更好、安全性更高、价格更低的自主抗癌创新药,为更多的癌症患者带来新生希望。


关于纳米鼠抗体

在骆驼科的动物体内会产生一种独特的抗体:缺失轻链的重链抗体(HcAb)。通常把源于这种抗体的可变区片段称为纳米抗体(Nanobody)。纳米抗体具分子量小、易表达、高亲和力和高特异性的特点。然而,由于骆驼体型庞大、饲养和免疫的成本很高,且只能采取适量的血液进行抗体筛选,大大限制了其抗体的多样性,同时也限制了骆驼作为筛选抗体动物的使用范围。

纳米鼠是通过基因工程技术改造小鼠抗体基因,使鼠稳定的产生VHH-Fc的抗体形式。纳米鼠拥有很多优势:饲养和免疫成本很低,少量的抗原能免疫很多鼠,建库可以杀鼠取脾脏,充分保证了抗体多样性。目前已经有两个靶点纳米鼠抗进入了药效筛选阶段,同时多个靶点已经获得高亲和力和高特异性的抗体序列,且与传统的纳米抗体一样易于表达。纳米鼠平台为筛选优质的纳米抗体药物提供了更快捷的方法,将为双特异性抗体药物、CAR-T/NK等领域提供更多的候选药物。为了快速获得人源的单域抗体,仁源欣生的二代人源纳米鼠也已经诞生,正积极用于抗体药物筛选验证中。


关于艺妙神州

艺妙神州成立于2015年,以“让癌症不再是绝症”为使命,致力于将创新的基因细胞药物技术应用于恶性肿瘤治疗。公司自主研发的新一代CAR-T技术,在业内率先实现全流程无血清、基因载体规模化制备、高生产成功率、CAR-T体内持久长效的特点,显著提高了产品的疗效性及安全性;此外,公司拥有大型开放式实验室和洁净实验室以及根据中国、美国和欧盟相关法规设计建设的大兴GMP生产基地,具备一站式的CAR-T药物研发、生产和质量体系。

公司坚持自主创新,拥有整套基因细胞药物自主技术平台,已获得多项核心专利,可以支撑多种主流基因细胞药物的创新开发,掌握基因细胞药物研发、生产和商业化的核心技术。

公司已获得国家高新技术企业、北京市“专精特新”企业、博士后科研工作站、中关村高新技术企业、中关村前沿技术企业、中国明日之星、清科“中国最具投资价值企业50强”、清华大学校长杯金奖、影响时代的准独角兽公司TOP50、中国生物医药最具创新力企业50强、CFS最具创新力企业等数十项资质及荣誉。

艺妙神州始终坚持“让癌症不再是绝症”使命,不遗余力地进行基因细胞药物的研发创新工作,坚持开发安全性更高、疗效性更好的CAR-T产品来回报社会,努力成为“世界一流的基因细胞药物企业”,为更多的癌症患者带来新生希望。


关于仁源欣生

仁源欣生(RenGene Bio)于2018年初由中科院和军事医学科学院多名专家在北京创立,公司包括拥有两大平台:第一个是基因编辑平台,拥有一支具有丰富经验的基因编辑、小鼠模型构建团队,该团队拥有全新分子细胞生物学技术,致力于开发全球领先的具有自主核心知识产权的大片段基因组编辑技术,以建立高附加值动物模型;第二个是抗体发现平台,利用公司独有的小鼠模型,快速筛选候选抗体药物,目前拥有噬菌体筛选和杂交瘤筛选技术。

抗体相关药物、基因治疗和细胞治疗代表着目前全球生物医药治疗的发展趋势,仁源欣生将利用自主知识产权的大片段基因组编辑技术,构建多种用于抗体开发的小鼠模型,建立产生高亲和力和多样性丰富的全人源单克隆抗体和全人源纳米抗体的小鼠模型平台,更高效地推动抗体药物开发和细胞治疗。